8 日，美国 FDA 宣布，批准 Gilead 的两款抗丙肝药物 Sovaldi 与 Harvoni 治疗 12 到 17 岁的儿童患者，它们能针对所有六种不同亚型的丙肝。值得一提的是，这是首批治疗儿童与青少年丙肝患者的直接抗病毒疗法（direct-acting antiviral treatments）。
丙肝是一种由病毒引起的肝脏慢性炎症，往往会影响肝脏功能，甚至引起肝功能衰竭。根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的数据，全美约有 270 万到 390 万人罹患有丙肝，约占美国总人口的 1%，不容忽视。而在这些患者中，大约有 23000 到 46000 名是儿童。
对于成人患者而言，目前已有较多可靠的治疗方案。以 Sovaldi 与 Harvoni 为例，这两款药物中的活性成分 sofosbuvir 是一种尿嘧啶类似物，可抑制丙肝病毒 RNA 聚合酶 NS5B 的活性。Harvoni 中的另一款活性成分 ledipasvir 是丙肝病毒磷酸化酶 NS5A 的抑制剂，能够抑制这种在病毒的复制、装配、分泌过程中均发挥着重要作用的酶。2013 和 2014 年，这两款药物分别获得了美国 FDA 的批准上市，治疗丙肝。
▲Sovaldi 的活性成分 sofosbuvir 为丙肝治疗带来了突破（图片来源：Gilead 官网）
然而由于儿童的特殊性，研究人员需要额外证实这两款药物的有效性和安全性。在一项开放标签、多中心的临床研究中，研究人员们发现 Harvoni 取得了和成人患者中类似的效果——有 98% 的患者在经治的 12 周后，血液里检测不到病毒的存在。这表明他们的感染已被治愈。在另一项研究中，Sovaldi 与利巴韦林（ribavirin）联用，在 2 型丙肝和 3 型丙肝中分别取得了 100% 和 97% 的治愈率。
▲Harvoni 可治疗多种丙肝亚型（图片来源：Gilead 官网）
在安全性上，研究人员分析了药物在人体内的药代动力学和药物暴露，并发现与成人中的水平类似。基于这些数据，美国 FDA 批准这两款革命性的药物治疗儿童丙肝患者。
“这两项批准将改变丙肝治疗领域的面貌，满足儿童和青少年丙肝患者的需求。”美国 FDA 药物评估和研究中心抗微生物产品办公室主任 Edward Cox 博士说道。
▲Gilead 的研发执行副总裁兼首席科学官 Norbert Bischofberger 博士（图片来源：Grace Science Foundation）
“Gilead 的目标是开发疗法，并带给所有丙肝患者治愈的希望，”Gilead 的研发执行副总裁兼首席科学官 Norbert Bischofberger 博士说道：“有史以来第一次，美国 12 岁以上的，罹患 6 种慢性丙肝的儿童获得了直接作用的抗病毒疗法。这将带来很高的丙肝治愈率，并消除干扰素的使用。”
我们祝贺 Gilead 获得的批准，并祝愿人类能早日战胜和消灭丙肝，迎接更健康的未来。
参考资料：
[1] FDA approves two hepatitis C drugs for pediatric patients
[2] U.S. FDA Approves New Indications for Harvoni® and Sovaldi® in Pediatric Patients 12 Years and Older with Chronic Hepatitis C Infection
来源:药明康德
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